Estirpare l’HIV grazie all’editing genetico? È stata appena approvata per l’inizio della sperimentazione sull’uomo dalla Federal Drug Administration, l’ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti farmaceutici e delle terapie mediche, la cura genica volta ad eradicare del tutto il virus dell’immunodeficienza umana dagli individui contagiati. Il farmaco EBT-101, sviluppato anche con il contributo del team del prof. Pasquale Ferrante dell’Università Statale di Milano, ha dato prova di efficacia negli esperimenti effettuati sui topi, mentre sulle cellule umane nello studio in vitro. Dietro allo sviluppo della terapia campeggia la tecnologia CRISPR/Cas9, che ha permesso alle due scienziate Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna di ottenere il Premio Nobel per la Chimica nel 2020.
Le pratiche di modifica genetica, avanguardia della biotecnologia, potrebbero quindi rappresentare la strada per l’eliminazione definitiva del virus dall’organismo dei pazienti infetti, che oggi combattono l’HIV con numerosi farmaci, che tuttavia si limitano a bloccare il processo di replicazione, non ad eradicarlo. Come illustrato dal prof. Ferrante in un’intervista a la Repubblica, la difficoltà nella rimozione del virus è legato al fatto che quando l’HIV entra in contatto con un organismo, “integra il suo genoma all’interno di quello della cellula”:
Quindi una cellula infettata conserva nel suo genoma l’informazione genetica per produrre il virus. Questo significa che finché c’è una cellula infettata (che può essere un linfocita, un linfonodo o un altro tipo di cellula) il soggetto rimarrà infetto.
In principio, il sistema messo a punto da Charpentier e Doudna è stato applicato al caso dell’HIV dal prof. Kamel Khalili della Temple University, con lo scopo di superare lo scoglio maggiore dell’eradicazione completa del virus. Infatti, la tecnologia CRISPR prevede l’intervento dell’enzima Cas9 in collaborazione con alcuni segmenti di Rna con un ruolo di conduttore, che permettono l’individuazione delle sequenze dell’HIV nell’intero genoma umana. Una ricerca dettagliata, approfondita e mirata, che si scontra con la capacità del virus di trascrivere il proprio genoma in zone diverse del corpo.
La sperimentazione clinica inizierà negli Stati Uniti nella rete di ospedali che collaborano con la Temple University, che ha sede a Filadelfia, nello stato della Pennsylvania. “Se tutto va bene, si potrebbe avere disponibilità di questa cura entro 3-4 anni“, ha sottolineato fiducioso il prof. Ferrante, che ha evidenziato come questa potrebbe rappresentare la più grande applicazione della tecnologia CRISPR a livello mondiale, priva di quelle controversie di carattere etico che trascina con sé ogni forma di modifica genetica:
Quello che andremmo a togliere dal genoma umano, infatti, è qualcosa che non ne faceva parte già da prima. Toglieremmo solo dei geni virali che sono arrivati dall’esterno e che quindi sappiamo non avere alcuna possibile funzione essenziale o comunque benefica per il nostro organismo. Andiamo a rimuovere, insomma, un agente esterno che entra in un soggetto che ne farebbe volentieri a meno
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